»Vse naše želje in upi so uprti v to, da bo razvoj zdravila potekal uspešno in da bo imel srečen razplet, ob tem pa se zavedamo, da je razvoj nove genske terapije znanstveno zahteven proces in da stopamo v obsežen projekt, kjer ti nihče ne more podati dokončnega zagotovila za uspeh in razplet, kot si ga želimo. Vendar pa je ta pot za Karolino edino upanje, druge rešitve zanjo ni.«
»Si najbolj želimo, da bi v tem prazničnem času z donacijami zbrali čim večjo vsoto in s tem podprli razvoj genskega zdravila.«
»Močno upam, da se bo razvoj zdravila končal uspešno, prav tako zdravljenje z njim.«
»Pri zdravilih, kot je paxlovid, pa je težava, da jih ni dovolj, mislim, da bodo lahko pripravili samo 120 milijonov odmerkov tega zdravila, ki je za zdaj najučinkovitejše, pripravljajo pa se tudi druga zdravila, upam, da bomo jeseni imeli nekaj več orožij v rokah.«
»Pri tem načinu zdravljenja s pomočjo – tako rečemo – vektorjev, nekih vozil, v telo v celice vnesemo zdrav normalno delujoč gen, ki v telesu začne proizvajati beljakovino, ki je pri bolniku okvarjena in posledično to gensko zdravilo zaustavi napredovanje bolezni.«
»V bistvu pri njej gre za zaostanek v razvoju, predvsem motoričnem, in zato ima še kar nekaj težav.«
»Za najinega Viljema Julijana žal ni bilo nikakršne možnosti zdravljenja, saj je bolezen ob postavitvi diagnoze že preveč napredovala. Za Karolino pa obstaja rešitev, saj obstaja možnost, da zanjo še pravočasno razvijemo zdravilo in ji rešimo življenje.«
»Da bomo lahko z njo dosegli neke mejnike, ki bodo komaj prišli, da bo pomembne stvari v življenju doživela skupaj z nami.«
»Za primerjavo, razvoj novega zdravila iz nove molekule traja desetletje, repozicioniranje obstoječega zdravila je mogoče doseči v nekaj mesecih.«
»Upam, da bo farmacevtska firma, proizvajalec tega zdravila, ta doplačila umaknila. Ker bo promet padel na ničlo. Nihče ne bo dolgoročno teh doplačil trpel.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju